Notícies

10/06/2026 - Nota de premsa

CONNECTA Therapeutics inicia un assaig clínic de Fase IIa amb CTH120, un modulador de la neuroplasticitat First-in-Class, per a la síndrome X Fràgil.

CONNECTA Therapeutics, una empresa biotecnològica en fases clíniques, pionera en el desenvolupament de moduladors de la neuroplasticitat First-in-Class per a abordar necessitats mèdiques no cobertes en els trastorns del Sistema Nerviós Central (SNC), ha anunciat avui l'inici del seu assaig clínic de Fase IIa amb el seu programa més avançat, CTH120, en homes adults amb la síndrome X fràgil (SXF).

CTH120 és una nova molècula petita que actua sobre el receptor de tropomiosina quinasa B (TrkB), un regulador clau de la neuroplasticitat, l'habilitat del cervell per formar i adaptar connexions neuronals. L'alteració de la neuroplasticitat és una característica fisiopatològica fonamental dels trastorns del neurodesenvolupament i contribueix a les manifestacions clíniques observades en condicions com la SXF. La SXF és la causa hereditària més comuna de discapacitat intel·lectual, amb una prevalença estimada d'aproximadament 3 de cada 10.000 individus.

"Iniciar aquest estudi de Fase IIa representa una fita molt significativa per a CONNECTA", comenta en Jordi Fàbrega, Co-Fundador i CEO de CONNECTA Therapeutics. "Partint de les prometedores dades de seguretat de la Fase I, aquest assaig ha estat dissenyat per avaluar la seguretat i tolerabilitat de CTH120 i el seu potencial benefici terapèutic mitjançant la modulació de vies implicades en la disfunció neuronal a la SXF. Creiem que aquest estudi podrà contribuir al desenvolupament d'un nou tractament modificador de la SXF i servirà com a prova de concepte de la nostra plataforma de modulació de la neuroplasticitat."

L'assaig clínic de Fase IIa, aleatoritzat, doble cec, controlat amb placebo, de grups paral·lels, és un estudi multicèntric (EU CT nr: 2025?522972?97?00) dissenyat per avaluar CTH120 administrat dos cops al dia en comparació amb placebo. El primer assaig clínic inclourà els individus que es veuen més severament afectats per la SXF, habitualment homes adults, degut a la naturalesa d'aquesta condició lligada al cromosoma X. L'objectiu principal és l'avaluació de la seguretat i tolerabilitat, amb objectius secundaris que inclouen la caracterització de la farmacocinètica i l'avaluació d'eficàcia clínica. L'assaig aleatoritzarà 30 homes adults d'entre 18 i 45 anys d'edat, per rebre CTH120 o placebo en una proporció 1:1. L'èxit d'aquest estudi representarà un pas important cap a fases més avançades del desenvolupament clínic de CTH120.

"La SXF impacta de manera profunda a les funcions cognitives i conductuals, afectant severament la qualitat de vida de les persones que viuen amb la condició, i la de les seves famílies. Continua sent una condició amb significants necessitats mèdiques no cobertes, sense tractaments aprovats que la modifiquin", exposa el Dr. Rafael de la Torre Fornell, Investigador Principal i Coordinador de l'estudi a l'Hospital del Mar Research Institute (HMRIB). "Aquest assaig de Fase IIa suposa una oportunitat important per avaluar un nou i prometedor mecanisme d'acció i avançar en el coneixement clínic d'aquesta condició que acompanya els pacients al llarg la seva vida."

Aquest estudi de Fase II es durà a terme a l'Institut d'Investigació Hospital del Mar (HMRIB) a Barcelona i a l'Institut d'Investigació i Innovació Fundació Parc Taulí (I3PT) a Sabadell, dos centres líders amb àmplia experiència en SXF i trastorns del neurodesenvolupament. L'estudi està liderat pel Dr. Rafael de la Torre Fornell conjuntament amb la Dra. Ana Aldea Perona (HMRIB) i la Dra. Ana Roche Martínez (I3PT). Sota el lideratge de la Dra. Mara Dierssen, al Centre de Regulació Genòmica (CRG), l'assaig clínic també contribuirà a l'avenç en la identificació de biomarcadors específics vinculats a la neurobiologia de la SXF i a l'avaluació de la resposta al tractament.

L'estudi ha estat autoritzat per l'Agència Espanyola de Medicaments i Productes Sanitaris (AEMPS), amb l'aprovació de comitès d'ètica de rellevància, i està finançat pel Ministeri Espanyol de Ciència, Innovació i Universitats i el programa de la Unió Europea, NextGenerationEU (Referència del projecte: CPP2022?009659).

Totes les notícies