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10/06/2026 - Nota de prensa

CONNECTA Therapeutics inicia un ensayo clínico de Fase IIa con CTH120, un modulador de la neuroplasticidad First-in-Class, en síndrome X Frágil

CONNECTA Therapeutics, una empresa biotecnológica en fases clínicas, pionera en el desarrollo de moduladores de la neuroplasticidad First-in-Class para abordar necesidades médicas no cubiertas de trastornos del Sistema Nervioso Central (SNC), hoy ha anunciado el inicio del ensayo clínico de Fase IIa con su programa más avanzado, CTH120, en hombres adultos con síndrome X frágil (SXF).

CTH120 es una nueva molécula pequeña que actúa sobre el receptor de tropomiosina quinasa B (TrkB), un regulador clave de la neuroplasticidad, la habilidad del cerebro para formar y adaptar conexiones neuronales. La alteración de la neuroplasticidad es una característica fisiopatológica fundamental de los trastornos del neurodesarrollo y contribuye a las manifestaciones clínicas observadas en condiciones como el SXF. El SXF es la causa hereditaria más común de discapacidad intelectual, con una prevalencia estimada de aproximadamente 3 de cada 10.000 personas.

"Iniciar este estudio de Fase IIa representa un hito muy significativo para CONNECTA," comenta Jordi Fàbrega, Co?Fundador y CEO de CONNECTA Therapeutics. "Partiendo de los prometedores datos de seguridad de la Fase I, este ensayo ha sido diseñado para evaluar la seguridad y tolerabilidad de CTH120 y su potencial beneficio terapéutico mediante la modulación de vías implicadas en la disfunción neuronal en el SXF. Creemos que este estudio podrá contribuir al desarrollo de un nuevo tratamiento modificador de SXF y servirá como prueba de concepto de nuestra plataforma de modulación de la neuroplasticidad."

El ensayo clínico de Fase IIa, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, es un estudio multicéntrico (EU CT nr: 2025?522972?97?00) que ha sido diseñado para evaluar CTH120 administrado dos veces al día en comparación con placebo. El primer ensayo clínico incluirá a los individuos que se ven más severamente afectados por el SXF, habitualmente hombres adultos, dada la naturaleza de esta condición ligada al cromosoma X. El objetivo principal la evaluación de la seguridad y tolerabilidad, con objetivos secundarios que incluyen la caracterización de farmacocinética y la evaluación de eficacia clínica. El ensayo aleatorizará 30 hombres adultos de entre 18 y 45 años de edad, para recibir CTH120 o placebo en una proporción 1:1. El éxito del estudio representará un paso importante hacia fases más avanzadas del desarrollo clínico de CTH120.

"El SXF impacta profundamente en funciones cognitivas y conductuales, afectando severamente a la calidad de vida de las personas que viven con la condición y de sus familias. Sigue siendo una condición con significantes necesidades médicas no cubiertas, sin tratamientos aprobados que la modifiquen", expone el Dr. Rafael de la Torre Fornell, Investigador Principal y Coordinador del estudio en el Hospital del Mar Research Institute (HMRIB). "Este ensayo de Fase IIa supone una importante oportunidad para evaluar un nuevo prometedor mecanismo de acción y avanzar en la comprensión clínica de esta condición que acompaña a los pacientes a lo largo de su vida".

Este estudio de Fase II se llevará a cabo en el Instituto de Investigación Hospital del Mar (HMRIB) en Barcelona y en el Instituto de Investigación e Innovación Fundación Parc Taulí (I3PT) en Sabadell, dos centros líderes con amplia experiencia en SXF y en trastornos del neurodesarrollo. El estudio está liderado por el Dr. Rafael de la Torre Fornell, junto con la Dra. Ana Aldea Perona (HMRIB) y la Dra. Ana Roche Martínez (I3PT). Bajo el liderazgo de la Dra. Mara Dierssen, en el Centro de Regulación Genómica (CRG), el ensayo clínico también contribuirá al avance de la identificación de biomarcadores específicos vinculados a la neurobiología del SXF y a la evaluación de la respuesta al tratamiento.

El estudio ha sido autorizado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), con la aprobación de los comités de ética relevantes, y está financiado por el Ministerio Español de Ciencia, Innovación y Universidades y el programa de la Unión Europea, NextGenerationEU (Referencia del proyecto: CPP2022?009659).

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